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iPS-Zellen in der Wirkstoffforschung

Die Wirkstoffforschung ist ein sehr zeit- und kostenintensiver Prozess. Mangelnde Wirksamkeit und/oder Toxizität der zu testenden Substanz und ein enormer Zeitverlust sind dabei die Hauptprobleme.

Bis zu fünfzehn Jahre dauert es heute im Durchschnitt bis ein neues Medikament zugelassen wird. Deshalb wird an der Entwicklung von neuen, effizienten und zuverlässigen präklinischen Modellsysteme gearbeitet, mit denen die potentiellen Wirkstoffkandidaten hinsichtlich ihrer Toxizität und Wirksamkeit effizienter getestet werden können.

Generieren von verschiedenen Zellentypen

Eine ideale Lösung für diese große Herausforderung der Wirkstoff-Forschung scheint patienten-spezifische iPS-Zell-Technologie zu bieten, weil sie die Herstellung der verschiedensten ausdifferenzierten Zellentypen von einer Stammzelllinie ausgehend ermöglicht.

So lassen sich beispielsweise aus den iPS-Zellen eines neurologisch erkrankten Patienten eben diese erkrankten Nervenzellen in der Zellkulturschale herstellen. An diesen Patienten-spezifischen Nervenzellen können potenzielle Angriffspunkte verschiedenster pharmakologischer Wirkstoffe in großem Umfang getestet werden, um die Substanz zu finden, die genau gegen dieses patienten-spezifische Krankheitsbild gerichtet ist.

 

Es lassen sich aber auch Leberzellen oder Herzmuskelzellen generieren, mit denen dann die eventuelle Toxizität neuer Substanzen in Zellabkömmlingen der gleichen Patienten-iPS-Zellen untersucht wergen kann.

Der Umfang solch eines Wirkstoff-screenings wäre vor der Etablierung der iPS-Zell-Technologie nicht denkbar gewesen. Heute ist es möglich in der Kulturschale die verschiedensten menschlichen Krankheitsmodelle zu entwickeln und darin hunderttausende von chemischen Substanzen an Zellen testen. So lassen sich Aspekte von Krankheiten nicht nur besser verstehen, sondern regelrecht modulieren, was die Grundlage der Prüfung potentieller Arzneimittel dient.

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