Die erste iPS-basierte Therapie-Studie am Menschen

Aus klinischer Sicht ist es noch nicht lange her, seit die ersten iPS Zellen etabliert wurden und nun bereits ein Einsatz der Zellen am Menschen erfolgt. Normalerweise benötigen Medikamente meist ein bis zwei Jahrzehnte Vorlaufzeit, bevor die klinische Erprobung beginnt.

Eine Japanerin, die an der altersbedingten Augenkrankheit Makuladegeneration erkrankt ist, ist der erste Mensch, der im September 2014 mit einer experimentellen Stammzelltherapie behandelt wurde. Diese Behandlung erfolgte in einer so genannten Phase-1-Studie, in der die Sicherheit und die Applikation des jeweiligen Therapeutikums und noch nicht die Wirksamkeit untersucht werden soll.

 

Aus den Hautzellen der Patientin wurden durch Reprogrammierung im Reinraum-Labor zunächst iPS Zellen schließlich Epithelzellen der Augennetzhaut generiert, die dann als Zellschicht transplantiert wurden. Die Mehrzahl (drei von fünf) der zugelassenen Studien, die pluripotente Zellen in der humanen Stammzelltherapie einsetzen, beschäftigen sich mit dieser Krankheit, da sie sich aus verschiedenen Gründen sehr gut für erste Applikations-Studien geeignet ist: man muss nur wenige Zellen transplantieren, das Verhalten des Transplantats kann direkt durch die Pupille beobachtet werden, und mögliche krebsartige Wucherungen können schnell entfernt werden.

Da der Einsatz von iPS Zellen im Menschen noch unerprobt ist, standen zunächst Sicherheitsfragen im Fokus dieser Studie. Die wesentlichen Fragen, die sich bei der Studie stellten: wachsen die Zellen wie erwartet an oder entwickelt sich aus ihnen Tumore?

Insgeheim hoffen die japanischen Forscher wohl auch, dass die aus iPS-Zellen generierten Netzhautzellen trotz ihrer geringen Zahl wenigstens den weiteren zellulären Verfall stoppen können. Direkt nach der Transplantation und im weiteren Verlauf des ersten Jahres traten keine Komplikationen auf. Die Studie wurde aber dennoch unterbrochen, nachdem bei einem Zelltransplantat das für einen zweiten Patienten vorgesehen war relevante genetische Veränderungen fest gestellt wurden. Dies zeigt, dass der Einsatz patienteneigener Stammzelltransplantate schwieriger umzusetzen ist als zunächst erhofft, weil strenge Sicherheitstests für jede Zelllinie neu durchlaufen werden müssen.

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